THÉRAPIE GÉNIQUE

Un grand nombre de maladies, génétiques en particulier mais aussi acquises, pourraient être soignées si on pouvait introduire dans l’organisme, voire dans les cellules en cause, la ou les protéines capables de corriger l’anomalie à l’origine de la maladie. Face à ce besoin, on ne dispose...

La maladie des enfants-bulles est causée par des mutations du gène codant l'adénosine désaminase (AD), une enzyme indispensable au fonctionnement des lymphocytes. En son absence, les enfants atteints ont un système immunitaire tellement faible qu'ils doivent vivre à l'abri d'une bulle....

L' utilisation des adénovirus comme vecteurs en thérapie génique a entraîné un regain d'intérêt pour cette famille de virus.

Lathérapie génique représente un autre domaine de recherche. Maintenant qu'ont été identifiés les défauts du génome caractérisant les cellules cancéreuses, il est tentant d'essayer de les corriger et de faire redevenir normales les cellules cancéreuses. Quelques résultats ont été obtenus...

...attractantes pour les lymphocytes T. D’autres stratégies ont pour but de rediriger spécifiquement les cellules CAR T vers la tumeur en leur faisant exprimer, par thérapie génique, un nouveau récepteur à une chimiokine produite abondamment par les tumeurs. Tous ces travaux sont menés dans des systèmes précliniques...

...séquences nouvelles, etc. L’opération prend du temps : un an au moins pour obtenir une souris porteuse d’une mutation ciblée. Il en est de même pour la thérapie génique s’appuyant sur des cellules souches isolées de l’organisme et « réparées » in vitro avant d’être réintroduites chez le sujet. En dépit...

Depuis l’achèvement en 2004 du projet Génome humain, entrepris au début des années 1990, dont l’objectif était de procéder à la première lecture intégrale des trois milliards de bases que contient l’ADN humain, les avancées de la génétique sont fulgurantes. Outre le séquençage...

– de procéder à des thérapies géniques en transférant, dans des cellules somatiques de patients, des gènes capables de corriger des défauts génétiques ou d'induire la mort de cellules tumorales ;

En France, l'intérêt des thérapies géniques germinales chez l'animal n'est, en aucune façon, de constituer un préalable à de telles manipulations chez l'homme, la thérapie génique germinale étant interdite par la loi. Ces expériences permettent en revanche de démontrer qu'une mutation est bien à l'origine...

...dans les cellules somatiques est susceptible de guérir des maladies résultant d'une dégénérescence ou d'une infection. Cette opération est qualifiée de thérapie génique, par opposition à la transgenèse, qui suppose que le gène étranger soit introduit à un moment ou à un autre dans les cellules germinales...

...contraire, le « génie génétique », ainsi rebaptisé, permettait d'étudier en toute sécurité de dangereux virus et de nombreux oncogènes (cf. oncogènes). Il permettait aussi, en insérant un gène normal chez un sujet qui en est dépourvu un nouvel espoir de guérison de certaines maladies héréditaires. Mais...

...cellules souches de moelle ont été « corrigées » génétiquement et réimplantées avec succès pour remplacer une copie défective du gène ADA (adénine déaminase) chez deux enfants français et six enfants américains. L'autogreffe des cellules souches ainsi corrigées promet beaucoup pour lathérapie génique.

La thérapie génique. Il s'agit là d'un traitement en devenir. Il transforme radicalement les concepts de la médecine : l'ADN, de responsable de maladies, devient médicament. Par sa nature même, il modifie l'essence de l'individu dont on va changer le programme. La méthode n'en est encore qu'à ses débuts,...

– Lesapproches de thérapie génique ont pour but d'introduire dans une cellule cible un gène thérapeutique (produisant une protéine manquante, un facteur neuroprotecteur ou une autre protéine d'intérêt), ou une petite séquence d'ARN (ARN interférents ou siRNA), afin de contrôler...

...alors disponibles permet d'envisager de multiples hypothèses thérapeutiques : utilisation de molécules existantes, génothérapies, thérapie cellulaire... Dans les thérapies géniques en particulier, l'ADN peut devenir médicament, être fabriqué et réintroduit dans la cellule. Plus qu'une collection, la collecte...

La thérapie génique se définit globalement comme l'utilisation de l'ADN en tant que médicament. Du fait de son caractère monogénique, la mucoviscidose est accessible à la thérapie génique dite somatique. Celle-ci met en présence trois éléments : le gène normal à transférer (sous forme de sa séquence codante...

Lathérapie génique vise à transférer un gène dans un but thérapeutique. Le gène introduit dans la cellule peut être le gène normal ou un autre gène permettant de pallier le déficit lié au gène muté responsable de la maladie. Pour acheminer le gène thérapeutique, le véhicule idéal serait...

...très incomplète, de ces maladies. Elles en permettent le diagnostic précoce, qui peut donc déboucher sur un traitement quand il est disponible. Elles commencent à être utilisées dans le domaine de la thérapie génique où les gènes d'intérêt peuvent être encapsulés, comme des médicaments...

La thérapie génique consiste à introduire dans une cellule un gène étranger fonctionnel qui va remplacer un gène autochtone défaillant. Il existe de nombreuses tentatives de thérapie génique appliquée à des dysfonctions du système immunitaire, de la rétine, etc. Les débuts d’une telle expérimentation...

...1985, elle émigre avec sa famille aux États-Unis et rejoint l’université de Pennsylvanie en 1990. Son choix de chercher à utiliser l’ARN messager pour des thérapies géniques la marginalise. En effet, étant alors concentrée sur les recherches autour de l’ADN, la communauté scientifique n’est pas convaincue....

Il faut enfin noter que, dans leur relation avec la médecine, les virus, certains au moins, pourraient passer « de l'autre côté de la barrière » pour devenir des outils thérapeutiques. Des virus peuvent en effet être utilisés pour transférer, à l'intérieur de la cellule, un gène dont l'expression fait...