ÉDITION DU GÉNOME HUMAIN

Depuis l’achèvement en 2004 du projet Génome humain, entrepris au début des années 1990, dont l’objectif était de procéder à la première lecture intégrale des trois milliards de bases que contient l’ADN humain, les avancées de la génétique sont fulgurantes. Outre le séquençage du génome, qui se réalise désormais à « très haut débit » et qui tend à se banaliser pour les parties codantes de l’ADN, un autre aspect de la révolution génomique a consisté à inventer des techniques d’ingénierie génétique qui permettent de modifier le génome. Cette « édition du génome », traduction de l’expression anglaise genome editing, dont les instruments ont été conçus au cours des années 2000, s’est trouvée facilitée par la mise au point à partir des années 2010 d’outils moléculaires de plusieurs types, dont le plus connu bien que déjà remplacé a été baptisé CRISPR-Cas9. Grâce à ces outils il est possible, en reprenant l’expression de Jacques P. Tremblay, de « modifier spécifiquement le gène ciblé, réduire ou augmenter l’expression d’un gène choisi », c’est-à-dire de corriger « à volonté » la structure même de l’ADN très exactement là où on le souhaite. Par rapport aux techniques antérieures de transgenèse ou de recombinaison homologue, ces outils ont en effet l’avantage d’être précis, fiables, faciles à utiliser et peu coûteux, ce qui explique l’énorme intérêt suscité dans le milieu scientifique et médical comme dans le secteur économique des biotechnologies. Avec ces outils d’édition, il devient possible de remplacer – et donc de corriger – des séquences altérées d’un gène par des séquences normales et cela aussi bien sur les cellules somatiques (l’immense majorité de celles du corps) que sur les cellules germinales (celles qui sont à l’origine des gamètes, et donc de la reproduction). Appliquée à l’homme, l’édition de l’ADN relance la thérapie génique, soulevant à la fois espoi [...]

Complexe CRISPR-Cas9

Photographie

L'outil d'édition des génomes le plus répandu est CRISPR-Cas9. Cet édifice protéique (en vert)  se fixe en un point précis d'une molécule d'ADN (en bleu) grâce à un ARN guide (en jaune). Cet ARN s'hybride à la séquence d'ADN choisie qui lui est complémentaire. Ce complexe permet de... 

Crédits : Janet Iwasa for the Innovative Genomics Institute. Copyright 2018 The Regents of the University of California

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