SANTÉÉconomie de la santé

Le développement de l'économie de la santé est étroitement lié aux deux phénomènes majeurs qui ont caractérisé l'évolution de la protection sociale et des systèmes de santé dans les pays développés depuis la Seconde Guerre mondiale. Dans l'ensemble de ces pays, la dépense totale de santé (DTS) a, jusqu'à la fin du xx^e siècle, connu un rythme de croissance supérieur à celui de l'ensemble de la richesse nationale, et a donc mécaniquement tendu à représenter une part toujours plus importante du produit intérieur brut. À l'heure actuelle, la moitié environ des pays de l'O.C.D.E., dont la France, consacrent à la santé entre 3 000 et 4 500 dollars par habitant. En 2011, la DTS, mesure standardisée élaborée par l'O.C.D.E. pour permettre les comparaisons internationales, s'élevait en France à 235,6 milliards d'euros, soit 11,6 p. 100 du produit intérieur brut (P.I.B.), derrière les États-Unis et les Pays-Bas qui y consacrent respectivement 17,7 p. 100 et 11,9 p. 100 mais devant l'Allemagne (11,3 p. 100) et le Canada (11,2 p. 100). Cette demande de biens et services médicaux, en expansion continue, a pour l'essentiel été financée au travers de mécanismes collectifs de prélèvements obligatoires, fondés selon les pays sur l'impôt ou sur des cotisations sociales pour les différentes catégories socioprofessionnelles. La part des financements « publics » dans le total des dépenses de santé était en 2011 de 72 p. 100 en moyenne dans l'O.C.D.E., cette proportion étant supérieure à 50 p. 100 dans tous les pays membres à l'exception du Chili, du Mexique et des États-Unis. Les politiques de santé se trouvent confrontées à une tension contradictoire entre, d'une part, augmenter les dépenses pour répondre aux besoins croissants de soins efficaces de la population, d'autre part les réduire pour limiter les prélèvements obligatoires sur les revenus qui pèsent sur les déficits publics. Depuis le milieu des années 1970, tous les gouvernements des pays développés ont donc engagé des politiques de « maîtrise des dépenses de santé ». Si la croissance de ces dépenses est restée supérieure à celle des revenus, caractéristique d'ailleurs partagée avec d'autres postes de consommation comme le logement, son rythme s'est nettement ralenti depuis le début du nouveau siècle et ne présente plus de caractère « explosif » (4,2 p. 100 en moyenne pour les pays membres de l'O.C.D.E. entre 2000 et 2009, 2,1 p. 100 pour la France, soit une réduction de plus de moitié par rapport à la décennie précédente). À la suite à la crise économique mondiale, les dépenses ont connu une quasi-stagnation en 2010-2011 (0,2 p. 100 dans l'O.C.D.E., 0,7 p. 100 en France), un tiers des pays membres de l'O.C.D.E. présentant même une baisse absolue du niveau des dépenses : la crise ajoute en effet aux problèmes structurels de déficit des systèmes d'assurance-maladie ceux qui sont liés à la conjoncture et à la baisse des recettes qui en résultent. Ainsi, en France, la dette cumulée du régime général de la Sécurité sociale, dont plus de la moitié est imputable à sa branche maladie, pesait à la fin de 2013 pour 160 milliards d'euros dans le déficit public.

En s'appuyant techniquement sur la mise en place de comptes satellites dans les systèmes de comptabilité nationale (comptes nationaux de la santé) qui synthétisent l'ensemble des données statistiques relatives à la consommation de soins et à son financement, une première contribution empirique de l'économie de la santé a été d'identifier les principaux facteurs responsables de la croissance de ces dépenses et de suggérer les mesures susceptibles d'endiguer l'écart déficitaire entre dépenses et recettes.

La démographie a un double effet sur les dépenses de santé : un effet mécanique au travers de l'augmentation de la taille de la population, d'une part, et un effet lié à la déformation de sa structure par âge, d'autre part, le vieillissement augmentant logiquement la part de la population nécessitant des soins et les habitudes culturelles de consommation de soins ayant tendance à augmenter d'une génération à l'autre. Pour l'instant, l'impact total de ces deux effets est néanmoins limité : dans le cas français, il expliquerait une hausse de 1 p. 100 par an de la DTS depuis les années 1960, le vieillissement intervenant pour un peu moins de la moitié de cet accroissement depuis les années 2000. Les conséquences à long terme de l'allongement de l'espérance de vie demeurent incertaines et débattues, car la dépense de santé tend à se concentrer au cours de la dernière année de vie : selon certains experts, que celle-ci intervienne à 65 ou 85 ans n'aurait donc qu'un impact limité. Cependant, la diminution du ratio population active/population âgée créera inévitablement des difficultés pour la pérennité future du financement de la protection sociale : en moyenne dans l'O.C.D.E., il existe aujourd'hui 4,2 personnes de 15 à 64 ans pour une de 65 ans ou plus, mais cette proportion sera divisée par deux d'ici à 2050.

D'autres facteurs constituent les déterminants essentiels de la croissance des dépenses de santé : l'extension de la couverture du risque maladie par des mécanismes d'assurance, la hausse générale du niveau de vie et des revenus et le progrès technique médical. La part des dépenses restant à la charge directe des ménages lors d'une consommation de soins a historiquement tendu à décroître pour s'établir autour de 20 p. 100 actuellement dans l'O.C.D.E. : elle est la plus faible (inférieure à 10 p. 100) aux Pays-Bas, en France et au Royaume-Uni. Les réformes récentes allemandes, néerlandaises ou suisses visant à réduire la disparité des primes ou cotisations d'assurance-maladie selon les contrats, ou la loi votée en 2010 par le Congrès américain sur « la protection des patients et des soins abordables » (dite « Obamacare »), par exemple, s'inscrit dans un objectif d'universalité de la couverture du risque maladie dans la population ; ce dernier va d'ailleurs devenir le principal « objectif de développement durable » en matière de santé adopté par les Nations unies pour la période 2015-2030. En France, l'introduction de la couverture maladie universelle (C.M.U.) a achevé un long processus d'universalisation de l'accès de toute la population, y compris les plus démunis, à la branche maladie de la Sécurité sociale ; depuis lors, une série de mesures ont étendu l'accès aux assurances complémentaires (mutuelles, assurances privées) qui couvrent une partie des dépenses non prises en charge par la Sécurité sociale : la part de la population non couverte par une complémentaire santé a été divisée par deux (de 10 p. 100 à 5 p. 100 seulement) entre 2.000 et 2010. Concernant les comportements micro-économiques des ménages, l'élasticité-revenu, c'est-à-dire la variation en pourcentage de la dépense de santé consécutive à une hausse de 1 p. 100 du revenu réel, est dans toutes les estimations supérieure à l'unité, ce qui est caractéristique des biens dits « de luxe » : une hausse de 1 p. 100 du revenu se traduira par une hausse de plus de 1 p. 100 des dépenses de santé, lesquelles augmentent donc proportionnellement plus que le revenu. Sur le plan macro-économique, dans un contexte de financement socialisé, l'élasticité de la consommation de soins au revenu national est proche de l'unité, garantissant un lien fort entre ces deux quantités. Les comparaisons internationales confirment que les différences dans le niveau du revenu national constituent le principal déterminant de la variation du niveau des dépenses de santé entre les pays.

Quant au progrès biomédical, les recherches lui attribuent une part qui, sur longue période, va du tiers à la moitié de la hausse des dépenses. En effet, peu d'innovations ont le même effet que le développement de l'antibiothérapie dans les années 1950, qui a à la fois révolutionné la prise en charge des maladies infectieuses, introduit, dans un bref laps de temps, une rupture radicale dans l'histoire de la médecine, et permis une diminution des coûts. Il en va différemment pour la grande majorité des actuels progrès diagnostiques et thérapeutiques, qui obéissent plutôt à une loi des rendements décroissants. Cette loi caractérise les situations où une augmentation de l'utilisation de tous les facteurs de production, dans une proportion donnée, se traduit par un accroissement du produit dans une proportion moindre. Ces rendements d'échelle décroissants ont pour conséquence inévitable l'augmentation à long terme du coût moyen. C'est le cas lorsqu'on applique un même test de dépistage, si performant soit-il, à des populations chez lesquelles la pathologie à diagnostiquer est rare, et où il faut dépenser des ressources croissantes pour trouver un cas supplémentaire. C'est le cas de la quasi-totalité des innovations médicamenteuses récentes dans les principales pathologies.

L'économie de la santé, a bien montré que certains principes, dans l'organisation nationale du système de santé et dans les modes de tarification et de rémunération des établissements et des professionnels de santé, sont plus inflationnistes que d'autres en matière de dépenses. La comparaison des réformes des systèmes de santé introduites dans les pays de l'O.C.D.E. au cours des trente dernières années fait apparaître une convergence autour de trois tendances. D'abord, le financement des établissements hospitaliers de façon prospective, sur la base d'un tarif unique moyen pour tous les patients d'un même groupe homogène de diagnostic bénéficiant d'un séjour hospitalier, quelle que soit la durée de ce séjour et la quantité de soins prodiguée (dite « tarification à l'activité » en France) s'est généralisé ; il contribue à mieux contenir les coûts hospitaliers en introduisant de fait une forme de « concurrence par comparaison » entre les établissements. Ensuite, une tendance à la gestion du risque (managed care) se fait jour partout. Elle vise, pour les financeurs (qu'ils soient privés ou publics), à restreindre l'autonomie professionnelle des prescripteurs de soins, à augmenter les contrôles exercés sur leurs pratiques, et à promouvoir une organisation plus hiérarchisée des filières de soins entre les différents niveaux de la « pyramide sanitaire » (depuis les soins primaires jusqu'aux plateaux techniques les plus spécialisés). Elle prend des formes qui peuvent varier selon que les professionnels médicaux et paramédicaux de ville sont – en tout ou partie – rémunérés au forfait (par exemple par capitation, en fonction d'un nombre de clients à desservir) comme au Royaume-Uni, au Danemark, en Italie ou aux Pays-Bas, ou continuent de pratiquer majoritairement le paiement à l'acte comme en France ou aux États-Unis. Enfin, les réformes sont censées promouvoir la « souveraineté du consommateur », c'est-à-dire inciter les patients à mieux exprimer leurs préférences tout en contrôlant mieux leur consommation de soins et leurs comportements à risque pour leur santé future. Cette triple tendance se retrouve dans tous les pays développés, et explique une certaine convergence de leur niveau de dépenses : ainsi, le Royaume-Uni, longtemps considéré comme la référence en matière de sobriété des dépenses, a-t-il entamé un net mouvement de rattrapage depuis le début des années 2000, sa dépense de santé par habitant étant désormais proche de celle de la France ou de l'Allemagne ; à l'inverse, l'objectif national des dépenses d'assurance-maladie (ONDAM), c'est-à-dire le montant prévisionnel voté annuellement par le Parlement français pour les dépenses remboursées par l'assurance-maladie obligatoire, qui était régulièrement dépassé depuis son instauration en 1997, est respecté depuis 2010. Cependant, on ne peut pas encore parler d'une réelle uniformisation des systèmes de santé. Ainsi, la France reste réticente à limiter l'autonomie professionnelle de ses médecins et la « liberté de choix » de ses assurés sociaux (la désignation d'un « médecin traitant » censé coordonner le « parcours de soins » depuis 2004 reste peu contraignante par comparaison aux Health Maintenance Organizations américaines ou au National Health Service britannique). Le Royaume-Uni a introduit une forme de concurrence marchande pour l'achat de soins secondaires et tertiaires prescrits par le généraliste référent mais sans véritablement ouvrir le recours aux médecins de leur choix par les patients.

Jusque vers la fin des années 1950, la formidable progression de l'espérance de vie obtenue dans les pays de l'O.C.D.E. a résulté pour l'essentiel de l'effondrement de la part des maladies infectieuses dans la mortalité : pour la France, les démographes sont parvenus à la conclusion que, sur les dix-huit et vingt et une années d'espérance de vie respectivement gagnées par les hommes et par les femmes au cours de la période allant de 1925 à 1978, douze tiennent au seul recul de la mortalité infectieuse. Constatant que l'amorce de ce déclin massif de la mortalité infectieuse est historiquement antérieure à la diffusion de vaccins et de thérapeutiques efficaces, des épidémiologistes en ont conclu que le progrès médical ne jouait qu'un rôle négligeable dans l'état de santé de la population, qui dépendrait avant tout de l'amélioration du régime alimentaire et des conditions de vie et d'hygiène. Des analyses fines des séries temporelles montrent néanmoins que, depuis les années 1930, l'élévation générale du niveau de vie n'a contribué que pour un quart au recul de la mortalité totale et que les avancées biomédicales sont devenues le moteur principal des progrès de l'espérance de vie (à l'image de la brusque chute de la mortalité par tuberculose dans les pays européens à la suite de l'introduction des premiers antibiotiques à la fin des années 1940). Cette amélioration se poursuit à un rythme soutenu : pour la première fois, en 2011, l'espérance de vie moyenne a dépassé 80 ans dans l'O.C.D.E., soit un gain de dix années supplémentaires par rapport à 1970.

En fait, l'amélioration de l'état de santé, mesurée par les principaux indicateurs collectifs (espérance de vie totale ou sans incapacité, mortalité générale, infantile, ou précoce avant 60 ans), paraît bien liée à la croissance du niveau des dépenses de santé, elle-même parallèle à la croissance du niveau de vie, au-dessous d'un certain seuil qui n'est pas encore atteint dans les pays en développement. Mais dans les pays développés, cette relation statistiquement significative entre le niveau des dépenses de santé et celui de la mortalité ou de l'espérance de vie tend à disparaître : certains des pays qui dépensent le plus par habitant (Allemagne, Canada, États-Unis, Norvège) ont de moins bons indicateurs d'état de santé de leur population que d'autres (Italie, France, Japon, Suède). De plus, comme l'a rappelé avec force en 2008 le rapport de la Commission sur les déterminants sociaux de la santé de l'O.M.S., le phénomène de gradient social face à la mortalité, qui joue au détriment des catégories les moins favorisées, ne s'est pas atténué depuis le début du xx^e siècle (et cela, que le statut social soit mesuré par la catégorie socioprofessionnelle, comme dans les études françaises, ou par le niveau de revenu ou d'éducation, dans les travaux anglo-saxons) : en France, par exemple, la probabilité de décéder avant 60 ans demeure aujourd'hui près de 2,5 fois plus élevée pour un homme appartenant à la catégorie ouvriers-employés que pour un cadre supérieur ou un homme exerçant une profession libérale. Les inégalités sociales face à la mort semblent même s'accentuer, dans la mesure où les catégories les plus favorisées continuent de bénéficier plus que les autres de l'allongement de l'espérance de vie dans les pays développés. De tels constats suggèrent bien qu'une poursuite sans frein de la hausse des dépenses de santé ne se traduira pas forcément par des progrès significatifs de la santé publique. Il ne faut pas pour autant en conclure, comme certains critiques radicaux de la médecine technicienne dans la lignée d'Ivan Illich, à l'inutilité des progrès de prise en charge de la maladie par les systèmes de santé. L'examen détaillé de la « mortalité évitable » (définie comme l'ensemble des causes de mortalité – maladies cardio-vasculaires, certains cancers, etc. – à propos desquelles des actions appropriées du système de soins ont démontré leur efficacité pour faire baisser les taux de décès spécifiques) fait apparaître qu'en France, comme dans les autres pays développés, celle-ci a connu, depuis la seconde moitié du xx^e siècle, un déclin beaucoup plus important que le reste de la mortalité ; cela démontre un rôle significatif des progrès en matière de soins médicaux sur une partie au moins des facteurs qui affectent la santé des populations.

L'économie de la santé se distingue des autres disciplines, comme l'épidémiologie, avec lesquelles elle partage un même constat critique d'une absence de relation entre progression des dépenses de santé dans les pays développés et amélioration effective de la santé publique, par le fait de s'inscrire dans un cadre construit de références théoriques. Dès les premiers articles fondateurs (ceux de S. J. Mushkin en 1958, K. J. Arrow et H. E. Klarman en 1963), les économistes se sont posé la question de l'existence ou non d'une « spécificité » des biens et services visant à améliorer ou restaurer l'état de santé. Ils ont pour la plupart répondu oui à cette question en considérant que les biens de santé étaient effectivement « différents des autres ».

Sur le plan international, l'écrasante majorité des économistes de la santé en ont déduit qu'une organisation efficiente et équitable des systèmes de santé ne pouvait majoritairement reposer sur le recours aux marchés privés, et qu'une intervention régulatrice forte de la puissance publique s'avérait indispensable. La justification de l'« échec du marché » ou de son incapacité à fournir une solution optimale à l'organisation de la production et de la consommation de soins repose sur deux types d'arguments : la présence d'externalités et de biens collectifs, d'une part, les asymétries d'information et leurs incidences contractuelles, d'autre part.

Une première raison d'échec du marché n'est pas propre au secteur de la santé et se retrouve dans d'autres domaines, comme l'environnement ou bien encore la sphère financière. Elle tient à l'existence d'externalités négatives et positives. On parle d'externalités chaque fois qu'un agent économique (individu ou entreprise) entreprend une action qui affecte directement d'autres agents, mais pour laquelle il ne paie ni ne reçoit aucune indemnisation (de son point de vue, l'impact de son action demeure donc « externe »). Les maladies transmissibles constituent, avec les pollutions de l'environnement, des exemples typiques d'externalités négatives. À l'inverse, une certaine catégorie de biens, appelés biens collectifs, représente un cas extrême d'externalités positives. Ces biens se caractérisent par le caractère non exclusif (leur consommation par un individu n'empêche pas les autres agents d'utiliser ce bien) et non privatif (il est très coûteux d'empêcher un individu de les utiliser) de leur consommation. La recherche en général, et plus particulièrement la recherche fondamentale dont les avancées peuvent donner lieu à une vaste gamme d'applications dans divers secteurs, présente un caractère de bien collectif : les profits privatifs que les entreprises peuvent en retirer, même avec un système de brevets garantissant un monopole temporaire sur l'exploitation d'une invention, demeurent limités au regard des avantages que les avancées de la connaissance scientifique procurent à l'ensemble des autres agents et donc à la collectivité. Certains biens, comme les vaccinations, ne présentent pas toutes les caractéristiques d'un bien collectif à l'état « pur » (le fait de se faire vacciner s'apparente à un bien privé), mais produisent néanmoins des externalités positives (les personnes non vaccinées verront leur probabilité de contamination diminuer également). Il est avéré qu'en présence d'externalités négatives, l'allocation par le marché est inefficace dans la mesure où l'agent qui est à leur origine n'est pas incité à prendre en considération la totalité des coûts sociaux qu'il engendre ; de même, les marchés privés auront tendance à fournir les biens collectifs en quantité insuffisante.

En conséquence, ces situations d'externalités justifient une intervention correctrice de l'État, au travers par exemple du financement public de la recherche scientifique ou du contrôle des risques épidémiques. Pour autant, elles ne suffisent pas à fonder le recours systématique à un financement « hors marché » de l'assurance-maladie, tel qu'il existe dans la quasi-totalité des pays développés.

Une deuxième raison d'échec tient aux limites du marché de l'assurance dans le domaine de la santé. Pour se prémunir face au risque, c'est-à-dire face à des événements négatifs (pertes financières, maladies) dont l'occurrence dans le futur est aléatoire et à laquelle il est possible d'associer une distribution de probabilité, les agents économiques disposent de différents moyens. L'un des plus courants, qui fonde l'existence des marchés privés d'assurance, consiste à transférer et à partager le risque. Les compagnies d'assurances acceptent de se voir transférer la prise en charge des conséquences d'un sinistre si celui-ci se produit, en échange d'un paiement supplémentaire par l'assuré (la prime de risque). En jouant sur le regroupement de risques de même nature encourus par de nombreux individus (on parle de « mutualisation des risques ») et donc sur la loi des grands nombres, cette prime peut demeurer limitée, tout en garantissant un profit à l'assureur. Depuis un article fameux de M. Rotschild et J. E. Stiglitz en 1976, les économistes ont bien identifié deux problèmes généraux qui limitent le recours au marché de l'assurance en tant que mécanisme de traitement du risque : la sélection adverse et le risque moral. Ces deux problèmes s'avèrent particulièrement exacerbés dans le cas du risque de maladie.

L'expression de sélection adverse a été inventée pour désigner l'effet négatif d'une hausse des primes sur les caractéristiques moyennes de ceux qui souscrivent un contrat d'assurance. Les personnes qui se savent présenter des risques inférieurs à la moyenne sur laquelle la prime a été calculée seront dissuadées de souscrire un contrat, ou s'adresseront à une compagnie concurrente qui leur propose un contrat plus avantageux car mieux adapté à leur risque réel. À l'inverse, celles dont le risque tend à être supérieur à la moyenne auront intérêt à persister dans leur contrat. Le phénomène de sélection adverse conduit à l'augmentation inéluctable de la moyenne des risques assurés par un contrat donné, et menace à terme la rentabilité financière du mécanisme d'assurance si la hausse de la moyenne des risques est supérieure à la hausse des primes. L'assureur peut s'efforcer de contrecarrer les conséquences, négatives sur son activité, de la sélection adverse en pratiquant « l'écrémage des risques », c'est-à-dire en s'efforçant d'attirer les personnes à faible risque et d'exclure celles qui présentent un risque élevé et qui sont donc les plus coûteuses à assurer. En matière de risque de maladie, une telle pratique est couramment observée dans les pays où il n'existe pas de couverture maladie obligatoire universelle, et où l'assurance privée ne se limite donc pas à offrir une couverture « complémentaire » du système public.

Le problème qualifié d'„aléa moral“ vient de ce que la passation même du contrat d'assurance peut modifier les incitations de l'individu à éviter les risques contre lequel il s'est assuré. En matière de maladie, un comportement opportuniste de type aléa moral peut se produire ex post, c'est-à-dire une fois que l'individu sait avec certitude, à la suite d'un diagnostic de maladie, que son état de santé est affecté ; il pourra être incité à « surconsommer » des soins dès lors que sa couverture lui garantit des coûts nuls ou limités pour toute consommation supplémentaire. Ce phénomène inflationniste sera renforcé si, en parallèle, les professionnels de santé voient leurs rémunérations augmenter avec le volume de leurs prescriptions (tarification à l'acte, budgets hospitaliers assis sur le remboursement a posteriori des journées d'hospitalisation effectuées, etc.). L'aléa moral peut également intervenir avant que la personne ne connaisse son statut à l'égard de la maladie. Se sachant couverte de toute façon dans l'éventualité d'un événement morbide, elle pourra être incitée à limiter ses activités d'autoprotection (prévention primaire visant à augmenter la probabilité de se maintenir en bonne santé) comme d'auto-assurance (prévention secondaire et tertiaire visant à réduire les conséquences négatives de la maladie, par exemple par un dépistage précoce).

L'assureur peut contrecarrer les comportements potentiels d'aléa moral des assurés de deux façons. D'une part, il peut proposer des contrats à couverture partielle où une partie seulement des dépenses est remboursée et où l'assuré aura donc financièrement intérêt à modérer une partie de sa consommation en cas de maladie ; on parle alors de coassurance. Dans les systèmes publics d'assurance-maladie qui existent en Europe, la coassurance se traduit par l'introduction d'un ticket modérateur laissant une partie des dépenses de soins à la charge de l'assuré. Cependant, dans la mesure où, contrairement à l'élasticité-revenu, l'élasticité de la demande de soins par rapport à leurs prix est notoirement faible (une hausse de prix de 1 p. 100 se traduira par une baisse de la consommation dans des proportions bien moindres), il faudrait proposer une réduction drastique du niveau de couverture pour influencer durablement le comportement des assurés. D'autre part, l'assureur peut s'efforcer d'obtenir une information sur le niveau de risque de chaque assuré, de façon à proportionner la prime au risque individuel : par exemple, l'assurance automobile tiendra compte dans l'établissement des contrats de l'expérience antérieure du conducteur (âge, antécédents d'accidents, etc.). De même, l'assureur peut proposer des contrats plus avantageux à des assurés qui lui garantissent un niveau plus élevé d'autoprotection, par exemple en acceptant de se soumettre à des programmes de dépistage ou de remise en forme ou en lui fournissant des résultats négatifs pour les tests de susceptibilité génétique aux pathologies les plus fréquentes (cancers, maladies cardio-vasculaires, diabète, etc.). C'est ce que font déjà certaines assurances santé suisses ou nord-américaines.

Outre qu'elle implique des coûts de recherche d'information élevés et qu'elle suscite aussi de graves problèmes éthiques et juridiques en matière de confidentialité de la vie privée, l' adaptation des primes au niveau a priori du risque de maladie dans les diverses catégories de la population pose des problèmes majeurs d'équité. Elle impliquerait des primes systématiquement plus élevées, voire financièrement inaccessibles, pour les personnes les plus vulnérables à la maladie. C'est pour cette raison, ainsi que pour éviter les pratiques d'écrémage des risques découlant de la sélection adverse, que les systèmes publics d'assurance-maladie obligatoire déconnectent, au travers du financement socialisé par des cotisations ou par l'impôt, les contributions individuelles de chacun de son niveau de risque. Ils instaurent ce faisant un mécanisme redistributif de solidarité des bien portants vers les malades, et des générations les plus jeunes vers les plus âgées : ainsi, on estime qu'en France un individu âgé de 26 à 65 ans paye en moyenne plus de 2 600 euros par an de cotisations pour l'assurance-maladie obligatoire avec un maximum de 4 000 euros pour la tranche d'âge de 46 à 55 ans, alors que les remboursements qu'il perçoit pour sa propre consommation de soins sont deux à trois fois moindres. L'acceptabilité sociale de ce mécanisme de solidarité suppose que la pérennité à long terme du système soit garantie et que chaque assuré soit convaincu qu'il pourra en bénéficier lui-même à un moment ou un autre de son cycle de vie.

La troisième raison, la plus importante pour les économistes de la santé, d'échec du marché tient aux imperfections de l'information dont le consommateur dispose sur sa santé et qui le conduisent à « déléguer sa souveraineté » à un expert, en l'occurrence un médecin ou un autre professionnel de santé. La théorie de l'agence est classiquement appliquée en économie pour analyser les relations dans lesquelles un individu (qualifié de « principal ») délègue son pouvoir de choix à un second (qui devient son « agent »). Le service acheté par le principal peut être soit une information sur le choix à effectuer (services juridiques par exemple), soit une consommation intermédiaire visant un résultat qui nécessitera que l'agent lui consacre une partie de son temps de travail (gestion de portefeuille par exemple).

Dans diverses situations de ce type, la théorie de l'agence a contribué à définir les « contrats optimaux » de marché qui peuvent garantir simultanément une juste rémunération de l'agent et la poursuite des intérêts du principal qu'il est censé représenter. Dans certains cas, la solution optimale peut relever de mécanismes fondés sur la concurrence par réputation : le fait de courir le risque de perdre leur clientèle en cas de détérioration de leur réputation incite les entreprises à maintenir des services de qualité. L'importance accordée au respect universel de l'éthique hippocratique et à des règles strictes de déontologie professionnelle dans la pratique médicale revient à donner des garanties au patient sur le comportement du professionnel de santé et contribue à assurer la réputation de l'ensemble de la profession.

Ces garanties paraissent néanmoins insuffisantes pour éviter tout risque que le praticien puisse, même inconsciemment, mettre à profit le surcroît d'information dont il dispose pour prescrire des soins, non dans l'intérêt du patient, mais dans le but de maximiser son propre revenu (ou celui de son groupe professionnel). Depuis le milieu des années 1970, certains économistes de la santé ont insisté sur la nécessité de se prémunir contre un tel « effet d'induction de la demande par l'offre » ; ils ont dès lors inspiré des politiques de maîtrise des dépenses de santé fondées avant tout sur le contrôle de l'offre sanitaire (numerus clausus des études médicales, indices de besoins pour la planification des équipements médicaux coûteux, contrôle et négociations des prix en fonction des volumes avec les firmes pharmaceutiques, etc.). Un effet d'induction de la demande de soins par les professionnels a effectivement été mis en lumière dans plusieurs cas concrets. Il a, par exemple, été montré, aux États-Unis, comment les gynécologues obstétriciens ont pu compenser leurs pertes potentielles de revenu, du fait du déclin du taux de natalité, par une augmentation du nombre d'accouchements avec césarienne, dont le tarif de remboursement est logiquement plus élevé que celui d'un accouchement normal : les variations interrégionales du taux de césarienne s'avèrent inversement corrélées, sur le plan statistique, avec celles des taux de natalité. L'évidence empirique à l'appui de l'induction de la demande par l'offre demeure cependant plus limitée que ce à quoi on pouvait s'attendre si cette hypothèse correspondait à un comportement véritablement généralisé.

Depuis les années 1980, les travaux d'économie de la santé inspirés par la théorie de l'agence ont, au contraire, révélé les limites des politiques de maîtrise des dépenses prioritairement fondées sur l'hypothèse d'induction de la demande et sur le contrôle malthusien de l'offre qu'elle implique. Ils ont conduit à des politiques de régulation plus fines, qui ont inspiré l'ensemble des réformes récentes des systèmes de santé déjà mentionnées ci-dessus. Ces travaux attirent plutôt l'attention sur trois spécificités de la relation entre médecin et patient, qui tendent à rendre inopérantes les solutions classiquement proposées aux problèmes d'asymétrie d'information dans le cadre des marchés.

Tout d'abord, le fait que le médecin offre simultanément une information diagnostique et un traitement crée une double incertitude pour le patient (à la fois sur la qualité du traitement et sur sa nécessité même pour répondre à un besoin réel). Ensuite, à la différence de la plupart des situations où le principal peut aisément inférer un jugement sur la qualité de l'action de son agent à partir de l'observation a posteriori du résultat obtenu, le patient aura du mal à établir une relation de causalité incontestable entre tel traitement et son résultat (succès ou échec), puisque pratiquement aucune intervention médicale ne garantit avec certitude la guérison ou la restauration de l'état de santé. C'est d'ailleurs pour cette raison que les médecins ne sont juridiquement jamais soumis à une obligation de résultats, mais seulement d'adéquation de moyens. Enfin, l'existence d'un tiers-payant (l'organisme d'assurance) interfère dans la relation : c'est ce tiers qui définit les termes du « contrat » fixant la rémunération du médecin et qui, dans le contexte d'un système public d'assurance, sera censé représenter l'intérêt collectif. Le prescripteur se trouve conduit à pratiquer des arbitrages entre les objectifs et les contraintes de plusieurs relations d'agence (entre lui et son patient, entre lui et la tutelle, entre la tutelle et l'assuré).

Les résultats de ces arbitrages sont loin de pouvoir spontanément garantir l'efficience dans l'allocation des ressources, et la théorie de l'agence souligne que les professionnels de santé peuvent réagir aux incitations économiques et tarifaires auxquelles ils sont soumis par une gamme diversifiée de comportements (qui va bien au-delà de la seule attitude d'induction de la demande). Depuis quarante ans, la littérature d'économie de la santé a d'ailleurs attiré l'attention sur la spectaculaire hétérogénéité des pratiques médicales. La fréquence par millier d'habitants des procédures chirurgicales les plus courantes ou des examens radiologiques dans les sept pays les plus développés varie du simple au triple, sans que de tels écarts puissent s'expliquer par les différences de démographie et de morbidité de leurs populations. Une partie de ces variations de pratiques s'explique effectivement, comme le suggère la théorie de l'agence, par des différences dans l'environnement économique, tarifaire et institutionnel des professionnels de santé. À cela vient s'ajouter l'incertitude inhérente à de nombreuses interventions médicales : la variabilité sera d'autant plus grande qu'il n'existe pas de consensus scientifique ou clinique sur les stratégies diagnostiques et thérapeutiques les plus appropriées dans une pathologie et que cette incertitude professionnelle renforce les différences de tradition, de mode ou d'école entre les opinions subjectives des praticiens.

S'il existe désormais un consensus des économistes de la santé pour souligner les limites des politiques de maîtrise des dépenses reposant exclusivement sur le contrôle quantitatif de l'offre de soins, de multiples discussions persistent quant aux politiques alternatives (ou complémentaires) à mettre en œuvre. La répartition idéale entre secteur public et privé, dans l'offre de soins comme dans la couverture assurantielle, les incitations et contraintes financières à introduire dans les modes de rémunération et de tarification des professionnels de santé comme des établissements de soins, le degré d'obligation attaché à des mesures préventives (comme les vaccinations ou le dépistage des maladies transmissibles), les mécanismes de fixation des prix des biens médicaux (notamment des médicaments et des équipements biomédicaux lourds) suscitent d'autant plus de débats que des expérimentations concrètes diverses existent entre et dans les pays.

La spécificité du secteur de la santé (externalités, asymétries d'information) justifie qu'on le prive de l'instrument automatique d'évaluation de la qualité et de l'utilité des biens produits que constituent les marchés concurrentiels et qu'on organise l'essentiel du financement des soins au travers d'un mécanisme collectif d'assurance-maladie, comme c'est le cas dans la plupart des pays développés. La contrepartie inévitable de ce choix est que les risques de mauvaise utilisation des ressources sont plus élevés dans ce secteur et les incitations à une meilleure utilisation plus difficiles à définir.

Dans les secteurs d'activité dont la régulation échappe pour partie au marché, le calcul économique formalisé, dont l'outil de référence est l'analyse coût-bénéfice, permet de comparer des usages alternatifs des ressources et d'identifier les stratégies qui maximisent le « surplus social net », c'est-à-dire la différence entre les coûts et les avantages totaux pour la collectivité. Les revues scientifiques d'économie de la santé, mais également les grandes revues biomédicales (Lancet, New England Journal of Medicine, etc.) publient un nombre sans cesse croissant d'évaluations qui utilisent différentes méthodes inspirées de l'analyse coût-bénéfice pour comparer des stratégies préventives, diagnostiques ou thérapeutiques, en mettant en relation les résultats sanitaires obtenus avec les ressources (monétaires ou non) consommées pour y parvenir. Selon les cas, ces applications du calcul économique pourront pointer la persistance, voire la diffusion, dans le système de santé, de pratiques à l'efficacité discutable, promouvoir à l'inverse des innovations médicales favorisant des gains d'efficience, ou bien faire ressortir en quoi des mécanismes de gestion, dont certains de ceux mis en place au nom d'un objectif de maîtrise des dépenses, peuvent conforter des choix discutables sur les seuils d'investissement collectif en santé.

Dans les études de type « bénéfice-risque », des activités de prévention et de soins dont le ratio bénéfice-risque est négatif, c'est-à-dire dont le bénéfice sanitaire est inférieur au risque iatrogène (risque de morbidité et de mortalité induit par les procédures médicales elles-mêmes) qu'elles font courir, sont un gaspillage inutile des ressources. L'appréciation de ce ratio sur le plan individuel ne pose aucune difficulté : le dépistage radiologique de la luxation congénitale de la hanche chez le nourrisson inflige à ce dernier une irradiation inutile puisque son apport diagnostique est nul et devrait donc être éliminé. L'appréciation de ce ratio peut néanmoins susciter des débats sur le plan collectif, dès lors que les groupes de population qui bénéficient d'un programme de santé ne sont pas identiques à ceux qui vont éventuellement faire les frais des risques qu'elle implique. À l'échelle de la population, les campagnes de vaccination de l'hépatite B en milieu scolaire ont fait la preuve de leur efficacité. Mais le soupçon d'effets neurologiques indésirables de ce vaccin – même si ceux-ci sont extrêmement rares, non véritablement démontrés, et sans commune mesure avec les gains de santé obtenus dans l'ensemble de la population couverte – peut suffire aux yeux des opposants de principe à la vaccination pour réclamer son abandon.

Dans les approches dites de minimisation des coûts, l'objectif est de déterminer la façon de produire au moindre coût des biens et services dont l'efficacité sanitaire a été démontrée. Lorsqu'un traitement est au moins aussi efficace et moins coûteux qu'un autre dans une indication donnée, son adoption est bien sûr justifiée. Ainsi, pour de nombreux actes courants, la chirurgie ambulatoire présente des performances analogues à celles de la chirurgie avec hospitalisation du patient pour des coûts significativement moindres. Des obstacles tarifaires et organisationnels expliquent cependant que les taux de recours à ce type de prise en charge demeurent pour l'instant limités dans certains pays.

Les analyses les plus fréquemment utilisées sont dites « coût-efficacité », dans la mesure où elles comparent des stratégies en rapportant les ressources consommées à un indicateur sanitaire de résultat (par exemple l'année de vie gagnée). Dans certains cas, lorsqu'elles comparent des stratégies « mutuellement exclusives » (c'est-à-dire différentes façons d'améliorer la santé dans un même groupe de patients souffrant d'une même pathologie), ces analyses permettent de trancher clairement sur la façon d'améliorer l'efficience dans la prise en charge sanitaire de ces patients. Une innovation qui implique des surcoûts nets par rapport aux traitements existants, mais qui améliore l'indicateur de résultat sanitaire dans des proportions plus importantes, peut être considérée plus « coût-efficace » et donc plus intéressante pour le système de santé. Ainsi, l'introduction dans les années 1980 d'un médicament coûteux, la ciclosporine, pour le traitement immunosuppresseur après transplantations d'organes s'est traduite par une augmentation du niveau absolu des dépenses associées à cette procédure médicale ; la ciclosporine améliorait néanmoins le ratio coût-efficacité dans la mesure où les gains considérables obtenus en termes d'années de vie d'un greffon fonctionnel ont plus que compensé cette élévation des coûts.

Le plus souvent, du fait de la loi des rendements décroissants déjà évoquée, les résultats des analyses « coût-efficacité » correspondent à une situation différente où l'innovation médicale permet certes une amélioration de l'efficacité, mais dans des proportions moindres que les surcoûts d'investissement et de fonctionnement qu'elle nécessite. Cette situation caractérise, par exemple, la totalité des médicaments nouveaux de chimiothérapie des cancers qui ont reçu une autorisation de mise sur le marché dans l'Union européenne depuis 1996 et sont présentés, à juste titre, comme des progrès importants auxquels tous les malades médicalement éligibles devraient avoir accès. Ces progrès s'accompagnent d'une détérioration du ratio coût/efficacité des soins : le bénéfice absolu en termes de survie sans rechute de cancer augmente, mais il faut consacrer plus de ressources additionnelles pour obtenir une unité supplémentaire de bénéfice (par exemple une année de vie potentiellement gagnée dans la population de malades concernés).

Pour déterminer si l'investissement dans de tels progrès est (ou non) économiquement justifié, il est inévitable de recourir explicitement à l'analyse « coût-bénéfice », qui compare les ressources consommées au résultat obtenu sur une échelle commune et qui, pour ce faire, procède à une valorisation monétaire du résultat sanitaire. L'analyse coût-bénéfice établit que les biens et services sanitaires doivent être produits en quantités telles que leur coût marginal (le coût d'une unité supplémentaire) soit équivalent à leur bénéfice marginal pour la collectivité (le gain de bien-être que procure cette unité supplémentaire). Au-delà de ce seuil, on peut en effet être certain que les ressources disponibles produiraient plus de bien-être pour les membres de la collectivité dans d'autres usages (sanitaires ou non). Contrairement à certaines idées reçues, la valorisation monétaire du résultat ne découle pas d'une « inconscience » éthique de la part des économistes mais d'un souci de rendre plus transparent les multiples choix qu'effectuent les politiques publiques de santé ou les professionnels de santé dans leurs décisions quotidiennes.

Une application rigide du critère de l'analyse coût-bénéfice conduirait à proposer une valeur monétaire unique fixant un seuil indépassable par unité de résultat sanitaire et à prôner une politique de santé qui tendrait vers l'égalisation du coût marginal par année de vie gagnée dans tous les secteurs de l'action médicale et sanitaire. Une telle démarche est, en effet, la seule façon de garantir arithmétiquement que l'enveloppe budgétaire fixée produira le maximum de résultat sanitaire à l'échelle de la population. Si la prévention du tabagisme dans le cadre des consultations de médecin généraliste « produit » des années de vie dans leur clientèle pour des coûts faibles (de l'ordre de 500 euros par année de vie « statistique » gagnée) alors que les thérapeutiques anticancéreuses correspondent à des coûts de l'ordre de 20 000 à 50 000 euros par année de vie gagnée chez les patients traités, il faudrait donner la priorité à la première jusqu'au moment où ses rendements décroissants (parce que certains fumeurs demeurent imperméables à l'intervention de leur médecin traitant ou ne fréquentent pas de généraliste par exemple) finissent par lui faire atteindre un coût par année de vie gagnée proche de celui des traitements du cancer. Une approche de ce type a été initialement proposée pour assurer la répartition interrégionale des crédits du N.H.S. (National Health Service) britannique. Au début des années 1990, l'État américain d'Oregon a voulu fonder les critères de remboursement par l'assurance publique en faveur des défavorisés sur la hiérarchie des coûts par Q.A.L.Y. (année de vie ajustée sur la qualité) de plus de sept cents couples pathologies-traitements : compte tenu des contraintes budgétaires, la démarche conduisait à exclure de la couverture les 20 p. 100 de traitements dont les coûts par Q.A.L.Y. étaient les plus élevés, lesquels incluaient certaines maladies rares de l'enfant et le V.I.H. (sida). En France, les propositions du Haut Comité de santé publique de concentrer les moyens sur les interventions permettant de produire le maximum de réduction de la « mortalité prématurée évitable » vont implicitement dans le même sens.

Une telle logique généralisée d'égalisation à la marge des ratios coût/unité de bénéfice sanitaire pose de multiples difficultés méthodologiques et pratiques pour garantir la comparabilité des ratios obtenus par différentes interventions et dans différentes pathologies. Mais, surtout, elle se réfère de facto à une éthique utilitariste qui consiste « à accorder un poids égal aux intérêts égaux de toutes les parties », c'est-à-dire à ne pas se préoccuper des écarts qui peuvent exister entre les individus en fonction de leurs conditions socio-économiques et de leurs dotations initiales (génétiques ou non) en « capital-santé ».

L'objectif utilitariste de « maximiser le résultat sanitaire global », indépendamment de sa distribution entre les individus et les groupes, ne reflète pas forcément les préférences d'une société. La collectivité peut ne pas accorder la même valeur au gain d'une année de vie selon les circonstances et les groupes concernés. Elle peut aussi souhaiter accorder une priorité à la réduction du risque pour les groupes les plus exposés.

Les économistes eux-mêmes se réfèrent à des théories de la justice sociale qui peuvent fortement différer quant au degré d'utilitarisme ou, au contraire, d'égalitarisme qu'elles considèrent comme socialement souhaitable. En matière d'équité d'accès aux soins, voire d'équité dans les états de santé proprement dits, les théories les plus égalitaristes, comme celles du philosophe nord-américain contemporain John Rawls, qui souhaitent donner une priorité aux plus défavorisés ont une légitimité particulière et peuvent susciter l'adhésion de la grande majorité de la population. Se réclamant de la pensée critique d'économistes comme Amartya Sen, Prix Nobel d'économie en 1998, une partie significative des économistes de la santé (qui se qualifient d'« extrawelfaristes » par opposition au cadre de référence de l'économie du bien-être – welfare economics) remettent même en cause les postulats de la micro-économie néo-classique, et proposent de substituer la notion de « besoins » à celle de demande ainsi que le concept de santé (comme état de bien-être physique et mental) à celui d'utilité. En pratique, la combinaison de l'éthique médicale hippocratique avec un système de santé à financement socialisé, qui vise à assurer que l'accès aux soins dépende du besoin des personnes malades et non de la richesse, débouche de fait sur une priorité égalitariste en faveur des plus défavorisés en termes de santé. Mais ce souci d'équité égalitariste entretient inévitablement des tensions, et en conséquence des débats sociaux de plus en plus vifs, avec le souci d'efficience dans l'utilisation des ressources du système de santé (maximiser le bien-être collectif sous contrainte des ressources disponibles).

Faut-il dans la gestion des services d'urgence et des admissions en unités de soins intensifs, souvent surchargées, privilégier systématiquement les cas les plus graves, même si leur pronostic est désespéré ? Faut-il dans l'attribution des dons d'organes, dont le nombre est notoirement insuffisant au regard des besoins, parer aux cas les plus urgents, tout en sachant que leur pronostic de succès de greffes est le plus mauvais et que l'attribution à des cas un peu moins graves permettrait de sauver un plus grand nombre d'années de vie à moindre coût ? Jusqu'à quel point faut-il, sur le plan mondial, privilégier la prévention de nouveaux cas d'infection à V.I.H. par rapport au traitement des personnes déjà infectées, sous le prétexte que le ratio coût par année de vie supplémentaire gagnée est « meilleur » avec la première ? Les interrogations de ce type sont innombrables dans la réalité quotidienne des systèmes de santé.

Plutôt que de fixer unilatéralement un seuil unique, une conception pragmatique de l'apport du calcul économique de type « coût-bénéfice » définira des plages de valeurs permettant de classer les différentes interventions sanitaires, afin de faciliter le débat sur leur acceptabilité sociale. La règle la plus couramment proposée est de considérer comme raisonnables, et ne devant donc pas susciter de débat majeur, les interventions dont le coût marginal par année de vie gagnée demeure inférieur à deux fois le P.I.B. par habitant (soit environ 55 000 euros en 2013 dans la zone euro), à rejeter ou à considérer comme exceptionnelles celles qui impliquent des coûts supérieurs à six fois ou huit fois ce P.I.B. par habitant (au-delà de 170 000-220 000 euros), et à débattre de façon approfondie celles qui se situent entre ces deux seuils.

L'économie de la santé rejoint la réflexion éthique la plus fondamentale lorsqu'elle s'attaque à la question de savoir jusqu'à quel point il faut donner la priorité aux sujets « médicalement les plus défavorisés », si cette priorité revient à obtenir un moindre bénéfice sanitaire global pour les ressources dépensées. Dès lors que la plupart des sociétés refusent un « rationnement » spontané par le jeu du marché qui réserverait les soins de meilleure qualité à ceux qui ont « la capacité de payer », le calcul économique formalisé devient l'un des rares outils disponibles pour éclairer les choix collectifs, parfois « tragiques », en matière de politiques de santé.