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ORPHELINES MALADIES

Pendant des années, les patients atteints de maladies exceptionnelles, dites orphelines, se sont battus pour la reconnaissance de leur problème et pour que la recherche de produits thérapeutiques destinés à lutter contre ces affections soit encouragée. Ils ont gagné leur combat : le 15 décembre 1999, l'Europe adoptait, après les États-Unis et le Japon, un règlement incitatif en faveur des médicaments orphelins.

À leur tour, le 24 février 2000, 16 associations françaises de lutte contre des maladies rares, dont la mucoviscidose, la maladie de Prader-Willi, le syndrome du X fragile, le syndrome de Marfan, décidaient d'unir leurs forces en créant l'Alliance maladies rares. Les objectifs principaux de cette alliance sont, grâce à ce regroupement, de rompre le sentiment d'isolement des malades et de leurs familles, mais également de faire pression sur les autorités sanitaires afin de les inciter à agir davantage en matière de maladies rares. Avec cette action, l'Alliance espère aussi peser davantage sur l'Union européenne, afin d'obtenir des fonds en faveur de la recherche. Elle a d'ailleurs adhéré à Eurordis, qui fédère plus de 170 associations de malades dans 12 pays européens.

— Corinne TUTIN

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Écrit par

. In Encyclopædia Universalis []. Disponible sur : (consulté le )

Autres références

  • MALADIES RARES

    • Écrit par Bernard BARATAUD
    • 2 071 mots
    La notion de « maladie orpheline » doit être reconsidérée. En effet, les coûts d'une thérapie génique pouvaient être évalués, dans le contexte des années 2000, entre 600 000 et 1 200 000 euros, contre 600 millions d'euros pour une molécule destinée à une maladie fréquente. L'exemple d'un « enfant bulle...
  • SANTÉ - Santé dans le monde

    • Écrit par Jean-Pierre ALMÉRAS, Jean-François NYS
    • 5 695 mots
    • 3 médias
    ...soigner des maladies « rentables », celles qui touchent un grand nombre de personnes ayant un pouvoir d'achat suffisant pour acheter des médicaments. Or, il existe des maladies rares, qui frappent un petit nombre de personnes sur la planète. Elles sont dites orphelines, car elles n'ont pas de « parents...

Voir aussi