Mode d’action de CRISPR-Cas9

L'outil de modification des génomes CRISPR-Cas9 est construit à partir de morceaux sélectionnés pour leur fonction et isolés de divers systèmes de défense bactériens. On leur associe un ARN fabriqué dans un synthétiseur, dit ARN guide, qui détermine l'emplacement à modifier sur un ADN. Cet ARN guide possède en effet  une longue séquence complémentaire de la séquence d'un des brins d'ADN. Il va s'y apparier. Cette séquence est choisie parce qu'elle est à proximité d'une courte séquence de l'ADN dite PAM, qui guide la protéine Cas9 pour qu'elle coupe l'ADN à l'intérieur de la zone d'appariement. La coupure sert ensuite de point de départ à la modification de l'ADN , soit en introduisant quelques bases (ce qui mène à l'inactivation de la séquence), soit en insérant un morceau d'ADN étranger. Si ce morceau d'ADN est un gène, le génome du receveur aura acquis une propriété nouvelle.