ÉDITION DU GÉNOME HUMAIN

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Complexe CRISPR-Cas9

Complexe CRISPR-Cas9
Crédits : Janet Iwasa for the Innovative Genomics Institute. Copyright 2018 The Regents of the University of California

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Mode d’action de CRISPR-Cas9

Mode d’action de CRISPR-Cas9
Crédits : Encyclopædia Universalis France

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La recherche sur l’édition du génome humain

Le premier essai de thérapie génique chez l’homme remonte à 1990 aux États-Unis sur des patients atteints de cancer. Dans les années 2000, les essais thérapeutiques se multiplient, y compris en Europe, mais il ne s’agit pas encore d’édition du génome, la thérapie consistant à insérer une copie fonctionnelle du gène déficient dans l’ADN du malade. Ce traitement par transfert de gène permet de stopper la progression de maladies évolutives chez certains patients atteints, par exemple, de pathologies neurodégénératives, de déficit immunitaire combiné sévère (DICS), d’hémophilie B ou d’amaurose de Leber (ACL), une dégénérescence visuelle qui mène à la cécité. Les succès, réels, ne sont toutefois pas à la hauteur des espoirs : de délicats problèmes techniques demeurent, entraînant de graves effets indésirables, parfois mortels.

C’est en novembre 2017 qu’est effectuée en Californie la première thérapie par édition réalisée in vivo sur un patient atteint d’une maladie dégénérative, le syndrome de Hunter (dû à l’inactivation d’une enzyme lysosomale), mais l’outil d’édition utilisé – les nucléases à doigts de zinc – est jugé moins performant que CRISPR-Cas9. Autorisés en juin 2016 par les Instituts américains de la santé (NIH), les premiers essais thérapeutiques utilisant CRISPR-Cas9, méthode unanimement considérée comme plus efficace que les précédentes, ont lieu en 2018. En janvier de cette même année, les NIH annoncent un programme de six ans, baptisé Somatic Cell Genome Editing, assorti d’un financement de 190 millions de dollars, visant à promouvoir l’usage clinique de l’édition du génome. Des démarches similaires existent en Europe auprès de l’Agence européenne du médicament. Dans ce domaine, la Chine a une longueur d’avance : les essais visant à traiter des malades atteints de certains cancers ou du VIH auraient débuté dès 2015 et concerneraient un total de 86 patients. Ainsi, l’édition du génome humain n’aura attendu que trois ans après la découverte en 2012 de la [...]

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Écrit par :

  • : docteur en sociologie, professeur des Universités à l'université Lumière-Lyon-II, chercheur au Centre Max Weber (CNRS Lyon)

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Pour citer l’article

Jean-Hugues DÉCHAUX, « ÉDITION DU GÉNOME HUMAIN », Encyclopædia Universalis [en ligne], consulté le 16 août 2019. URL : http://www.universalis.fr/encyclopedie/edition-du-genome-humain/