THÉRAPIE GÉNIQUE

Ce sujet est traité dans les articles suivants :

1.  THÉRAPIE GÉNIQUE : PREMIER ESSAI

Écrit par : Nicolas CHEVASSUS-au-LOUIS

La maladie des enfants-bulles est causée par des mutations du gène codant l'adénosine désaminase (AD), une enzyme indispensable au fonctionnement des lymphocytes. En son absence, les enfants atteints ont un système immunitaire tellement faible qu'ils doivent vivre à l'abri d'une bulle. En 1990, le médecin américain French Anderson choisit cette… Lire la suite

2.  THÉRAPEUTIQUE - Thérapie génique

Écrit par : Olivier DANOS

Les expériences pionnières d'Avery, publiées en 1944, ont montré qu'un caractère génétique nouveau peut être apporté de manière permanente à une cellule par transfert d'un fragment d'ADN apportant un gène nouveau. La généralisation de cette notion et les performances de la génétique moléculaire ont, par la suite, naturellement donné naissance à… Lire la suite

3.  ADÉNOVIRUS

Écrit par : François DENIS

Dans le chapitre "Les adénovirus, vecteurs en thérapie génique"  : … L'*utilisation des adénovirus comme vecteurs en thérapie génique a entraîné un regain d'intérêt pour cette famille de virus. Les adénovirus se répliquent dans les noyaux des cellules infectées. Leur tropisme très large leur permet d'infecter une grande diversité de cellules, de plus ils ont un génome de grande taille dont on peut remplacer une… Lire la suite

4.  BIOLOGIE - Les pratiques interventionnelles

Écrit par : François GROS

Dans le chapitre "Thérapie génique"  : … *La thérapie génique somatique, qui vise à lutter contre les effets de certaines maladies génétiques ou contre certains cancers, constitue une autre tentative d'intervention directe au niveau du génome individuel. Depuis près d'une vingtaine d'années, époque des travaux pionniers de W. F. Anderson et de Michael Blase, on s'est efforcé de compenser… Lire la suite

5.  CANCER - Cancer et santé publique

Écrit par : Maurice TUBIANA

Dans le chapitre "Perspectives thérapeutiques nouvelles"  : … les défenses immunitaires, ce qui permet de lancer de nouvelles méthodes pour stimuler celles-ci. La* thérapie génique représente un autre domaine de recherche. Maintenant qu'ont été identifiés les défauts du génome caractérisant les cellules cancéreuses, il est tentant d'essayer de les corriger et de faire redevenir normales les cellules… Lire la suite

6.  GÉNIE GÉNÉTIQUE

Écrit par : Louis-Marie HOUDEBINE

Dans le chapitre "Utilisation des gènes"  : … afin de les étudier au laboratoire ou de les utiliser comme médicaments ; – de procéder à des *thérapies géniques en transférant, dans des cellules somatiques de patients, des gènes capables de corriger des défauts génétiques ou d'induire la mort de cellules tumorales ; – d'utiliser des organismes génétiquement modifiés destinés à étudier les… Lire la suite

7.  GÉNOMIQUE - Théorie et applications

Écrit par : Louis-Marie HOUDEBINE

Dans le chapitre "La construction et le transfert de gènes"  : … des maladies résultant d'une dégénérescence ou d'une infection. Cette opération est qualifiée de *thérapie génique, par opposition à la transgenèse, qui suppose que le gène étranger soit introduit à un moment ou à un autre dans les cellules germinales et, donc, transmis à la descendance. La thérapie génique n'a encore remporté que des succès… Lire la suite

8.  GÉNOMIQUE - La transgenèse

Écrit par : Pascale BRIAND

Dans le chapitre "Essais de thérapie génique"  : … mutation de l'hémoglobine, déficit enzymatique, etc.) furent ensuite corrigées par la même méthode. *En France, l'intérêt des thérapies géniques germinales chez l'animal n'est, en aucune façon, de constituer un préalable à de telles manipulations chez l'homme, la thérapie génique germinale étant interdite par la loi. Ces expériences permettent en… Lire la suite

9.  HÉRÉDITÉ

Écrit par : Charles BABINET, Luisa DANDOLO, Jean GAYON, Simone GILGENKRANTZ

Dans le chapitre "Les manipulations génétiques"  : … d'étudier en toute sécurité de dangereux virus et de nombreux oncogènes (cf. oncogènes). *Il permettait aussi, en insérant un gène normal chez un sujet qui en est dépourvu un nouvel espoir de guérison de certaines maladies héréditaires. Mais si le champ d'application de la thérapie génique est immense, les résultats obtenus jusqu… Lire la suite

10.  HISTOCOMPATIBILITÉ

Écrit par : Jean DAUSSET, David GRAUSZ

…  six enfants américains. L'autogreffe des cellules souches ainsi corrigées promet beaucoup pour la *thérapie génique. Cœur ou cœur plus poumon. La greffe de cœur est devenue une intervention chirurgicale de routine. Les contraintes au niveau du temps sont plus strictes (moins de 4 à 6 h) que pour les greffes rénales. La… Lire la suite

11.  MALADIES MOLÉCULAIRES

Écrit par : Jean-Claude DREYFUS, Fanny SCHAPIRA

Dans le chapitre "Prévention et thérapeutique"  : … récentes d'un diagnostic préimplantatoire, sur lesquelles nous ne pouvons nous étendre ici. La *thérapie génique. Il s'agit là d'un traitement en devenir. Il transforme radicalement les concepts de la médecine : l'ADN, de responsable de maladies, devient médicament. Par sa nature même, il modifie l'essence de l'individu dont on va… Lire la suite

12.  MALADIES NEURODÉGÉNÉRATIVES

Écrit par : Nathalie CARTIER-LACAVE, Caroline SEVIN

Dans le chapitre "Les perspectives thérapeutiques nouvelles"  : … Malgré tout, l'immunothérapie demeure une approche thérapeutique prometteuse des MND. – Les* approches de thérapie génique ont pour but d'introduire dans une cellule cible un gène thérapeutique (produisant une protéine manquante, un facteur neuroprotecteur ou une autre protéine d'intérêt), ou une petite séquence d'ARN (ARN interférents ou… Lire la suite

13.  MALADIES RARES

Écrit par : Bernard BARATAUD

Dans le chapitre "Un développement progressif des stratégies"  : … thérapeutiques : utilisation de molécules existantes, génothérapies, thérapie cellulaire... *Dans les thérapies géniques en particulier, l'ADN peut devenir médicament, être fabriqué et réintroduit dans la cellule. Plus qu'une collection, la collecte de l'ADN constitue une filière santé qui va du diagnostic biomoléculaire à la création d'… Lire la suite

14.  MUCOVISCIDOSE ou FIBROSE KYSTIQUE DU PANCRÉAS

Écrit par : Gabriel BELLON, Robert GILLY, Georges SIMON

Dans le chapitre "Thérapie génique"  : … La *thérapie génique se définit globalement comme l'utilisation de l'ADN en tant que médicament. Du fait de son caractère monogénique, la mucoviscidose est accessible à la thérapie génique dite somatique. Celle-ci met en présence trois éléments : le gène normal à transférer (sous forme de sa séquence codante ADNc), un agent de transfert efficace (… Lire la suite

15.  MYOPATHIES

Écrit par : Gisèle BONNE, Valérie DECOSTRE, Anne LOMBÈS

Dans le chapitre "La thérapie génique des myopathies"  : … La* thérapie génique vise à transférer un gène dans un but thérapeutique. Le gène introduit dans la cellule peut être le gène normal ou un autre gène permettant de pallier le déficit lié au gène muté responsable de la maladie. Pour acheminer le gène thérapeutique, le véhicule idéal serait un vecteur capable de franchir la paroi des cellules, puis… Lire la suite

16.  NANOTECHNOLOGIES (enjeux et risques)

Écrit par : Francelyne MARANO

Dans le chapitre "Quels sont les enjeux des nanotechnologies ?"  : … le diagnostic précoce, qui peut donc déboucher sur un traitement quand il est disponible. Elles *commencent à être utilisées dans le domaine de la thérapie génique où les gènes d'intérêt peuvent être encapsulés, comme des médicaments, dans des nanoparticules vectorisées afin de les délivrer de façon plus sûre et plus efficace aux cellules… Lire la suite

17.  THÉRAPEUTIQUE - Thérapies substitutives et régénératives

Écrit par : Didier HOUSSIN

Dans le chapitre "Les perspectives de la thérapie cellulaire par utilisation des cellules souches humaines"  : … d'utilisation de cellules souches humaines concernent la restauration du système hémato-lymphoïde. *C'est le cas des tentatives de correction de déficits immunitaires héréditaires combinés sévères par autogreffe de cellules souches hématopoïétiques modifiées in vitro par transgénèse viro-induite, comme dans le déficit en adénosine déaminase ou,… Lire la suite

18.  VIRUS

Écrit par : Vincent BARGOIN

Dans le chapitre "Virus et médecine"  : … d'intégrase (pour freiner la pénétration du virus) qui constituent l'innovation attendue. *Il faut enfin noter que, dans leur relation avec la médecine, les virus, certains au moins, pourraient passer « de l'autre côté de la barrière » pour devenir des outils thérapeutiques. Des virus peuvent en effet être utilisés pour transférer, à l'… Lire la suite