Les expériences pionnières d'Avery, publiées en 1944, ont montré qu'un caractère génétique nouveau peut être apporté de manière permanente à une cellule par transfert d'un fragment d'ADN apportant un gène nouveau. La généralisation de cette notion et les performances de la génétique moléculaire ont, par la suite, naturellement donné naissance à l'idée simple de la thérapie génique. Celle-ci propose d'intervenir sur une cellule malade en agissant sur son patrimoine génétique et non plus sur ses composants, ce qui demande de développer des outils nouveaux, les vecteurs, capables de transporter l'information thérapeutique jusqu'au noyau des cellules à traiter.
De nombreux essais cliniques utilisant des vecteurs de thérapie génique ont été organisés depuis 1989. Ils s'adressent à de nombreuses pathologies et mettent en lumière les avantages et les inconvénients des systèmes vecteurs courants. Ils permettent de préciser le cahier des charges sur lequel s'appuie le développement d'outils améliorés pour le transfert de gène.
Le vecteur doit tout d'abord être capable de compacter les acides nucléiques, […]
Autres références
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Bibliographie
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