La recombinaison génétique consiste à introduire un gène étranger et à le faire exprimer chez un micro-organisme (bactéries, levure, champignons) dans des cellules d'insecte, de mammifère... ou dans un organisme (plantes, animaux transgéniques). L'expression du gène permet d'obtenir des molécules dites recombinantes, ou r−molécules, qui sont utilisées, dans le domaine de la santé, comme vaccins ou comme médicaments. Pour la préparation de vaccins, le gène recombiné provient de l'agent pathogène et code l'antigène responsable de l'immunisation protectrice. Pour les médicaments, on utilise des gènes d'origine humaine codant des protéines normalement synthétisées par l'organisme, de façon physiologique ou en réponse à des situations particulières. Les médicaments recombinants s'adressent à deux types de pathologies :
– les déficits hormonaux ou bien enzymatiques innés ou acquis, dans le cas desquels les doses utilisées se rapprochent le plus possible des doses physiologiques, car leur emploi est parfaitement spécifique ;
– les pathologies telles que le cancer, les maladies cardio−vasculaires ou les maladies infectieuses sont traitées par des r−molécules à doses relativement élevées. Beaucoup de ces médicaments, comme les immunomodulateurs (interféron, interleukine−2), ont une activité multiple et leurs indications sont de ce fait nombreuses mais d'usage souvent difficile.
Le bénéfice thérapeutique de ces médicaments est évident lorsqu'ils s'adressent à des pathologies pour lesquelles il n'existe pas d'autre traitement. C'est le cas de l'interféron-α, dans le traitement de l'hépatite chronique, et de l'érythropoïétine, pour les anémies liées aux insuffisances rénales, palliées jusqu'alors par des transfusions.
Lorsque les médicaments recombinants viennent se substituer à des médicaments identiques, mais obtenus auparavant par extraction à partir de tissus animaux (insuline obtenue à partir de pancréas de porc ou de bovin) ou de tissus humains (vaccin contre l'hépatite à partir du […]
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