La maladie de Huntington est une affection neurologique héréditaire qui se traduit par l'apparition progressive de mouvements anormaux puis par une détérioration des fonctions mentales aboutissant peu à peu au décès des patients. Un test génétique permet depuis plusieurs années de reconnaître les sujets prédisposés au sein des familles.
Cette affection était considérée comme incurable. En décembre 2000, l'équipe de Marc Peschanski (I.N.S.E.R.M. U421, C.H.U. Henri-Mondor, Créteil) a cependant réussi à améliorer l'état clinique de quelques patients après avoir greffé chez eux des cellules neuronales de fœtus humains âgés de sept à neuf semaines (Lancet, 2000, 356, 9246, pp. 1945-1946).
Chez cinq malades souffrant de maladie de Huntington d'intensité légère à modérée, des cellules neuronales ont été implantées dans le striatum, la structure du cerveau qui est principalement affectée par le processus de dégénérescence dans cette affection, tout d'abord à droite puis un an plus tard à gauche. Trois de ces patients, chez lesquels une activité métabolique de la greffe avait été décelée, ont pu quelques mois après reprendre des activités physiques (vélo, marche) ou intellectuelles (aide aux devoirs des enfants) et retrouver une certaine capacité d'attention. En revanche, la transplantation n'a produit aucun effet chez un quatrième sujet et elle a abouti à une amélioration uniquement transitoire chez le dernier patient, un kyste liquidien s'étant développé à l'emplacement de la greffe.
Ces premiers résultats sont incontestablement positifs, car ils révèlent que des circuits fonctionnels peuvent de nouveau être activés entre les cellules greffées et les autres neurones à l'intérieur du cerveau des malades. Néanmoins, on ne peut encore parler de guérison, car les patients continuaient de présenter des troubles, en particulier des anomalies du langage et des mouvements anormaux. Aussi, l'équipe de Marc Peschanski a-t-elle résolu de mener une seconde étude clinique pendant quatre ans chez une soixantaine de malades, cela afin de mieux préciser l'intérêt de cette nouvelle stratégie thérapeutique.
À plus long terme, l'emploi de cellules souches issues d'embryons humains décongelés provenant de couples ayant renoncé à leur projet parental, ou l'utilisation de cellules souches prélevées au niveau de la moelle osseuse des malades eux-mêmes, pourrait fournir une alternative thérapeutique. Enfin, des chercheurs américains vont montré (Nature, 3.05, 2001) que l'on pouvait « rajeunir » certaines cellules du tissu nerveux prélevé chez des personnes décédées, en les cultivant avec des facteurs de croissance appropriés, afin d'obtenir des cellules nerveuses dites « progénitrices ». Mais cette voie demeure encore très expérimentale.
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