HÉMOPHILIE

4.   Traitement

Il n'existe actuellement aucun traitement curatif de l'hémophilie. Toute thérapeutique est donc essentiellement substitutive et consiste à augmenter le taux de facteur VIII ou IX à un niveau suffisant pour assurer une hémostase normale par l'apport de fractions plasmatiques concentrées de facteur VIII ou de facteur IX.

•  Hémophilie A

Dans l'hémophilie A, des concentrés plasmatiques ou de facteur VIII recombinant sont actuellement disponibles. Les centres français de fractionnement du plasma fabriquent, depuis 1988, des concentrés de facteur VIII de très haute pureté. La purification du facteur VIII se fait par chromatographie, ce qui permet une concentration du facteur VIII d'environ 10 000 fois par rapport au plasma. Ces concentrés subissent un procédé de réduction virale par solvant-détergent qui inactive les virus à enveloppe lipidique (virus de l'immunodéficience humaine, virus des hépatites B et C, etc.) mais non les virus dits « nus » ou « non enveloppés » (hépatite A, parvovirus, etc.).

Des concentrés plasmatiques de facteur VIII obtenus par immunopurification et produits aux États-Unis sont actuellement disponibles : l'Hemofil (Baxter-Hyland) et le Monoclate pasteurisé (Rhone-Poulenc/Armour/Rorer). La purification du facteur VIII est réalisée par immunopurification à l'aide d'anticorps monoclonaux de souris antifacteur VIII pour l'Hemofil M ou antifacteur Willebrand (protéine porteuse du facteur VIII dans le plasma) pour le Monoclate pasteurisé, ce qui permet d'obtenir un facteur VIII ultrapur : l'adjonction d'albumine humaine est cependant nécessaire à la stabilisation du facteur VIII dans le produit final. Le procédé de réduction virale et le solvant-détergent pour l'Hemofil M et une pasteurisation pour le Monoclate pasteurisé (procédé qui inactive les virus enveloppés et certains virus nus).

Deux concentrés de facteur VIII recombinant, Recombinate (Baxter-Hyland) et Kogenate (Bayer-Miles), sont fabriqués aux États-Unis. Leur production a l'avantage […]